次世代CRISPR/Cas9技術(SNIPER)を利用したゲノム編集サービスを承ります


1)SNIPERの優位性


従来のCRISPR/Cas9 技術

次世代CRISPR/Cas9 技術

・無駄な費用と時間がかかるリスク有り
・ゲノム編集条件の最適化に時間を要する
・目的の細胞が得られたかの初期での定量が困難

・目的細胞提供の確実性が大幅に向上
・最適なゲノム編集条件を短期間で設定可能
・独自のプローブにより、目的細胞の早期定量が可能


 

2)SNP置換モデル | がん細胞HCT-116での実験例

ノックイン配列は親遺伝子の一部を変換。従来法での目的細胞生成率は、5~10%程度であったが、SNIPERの適用により約60%と飛躍的に向上した。 iPS細胞においても高効率で一塩基置換の実績多数有り。

3)疾患モデルiPS細胞への応用


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ゲノム編集技術を使用することで、健常人由来のiPS細胞の特定の遺伝子に特定の変異(一塩基置換等)を導入することができます。


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疾患患者由来のiPS細胞の遺伝子変異をゲノム編集技術で修復することで、患者由来iPS細胞と遺伝的背景が同一なiPS細胞を手に入れることができます。



iPS細胞におけるCRISPR/Cas9使用の報告例

                        
対象疾患
対象遺伝子
文献
デュシェンヌ型
筋ジストロフィー
Dystrophin Methods Mol Biol. 2018;1828:191-217. doi: 10.1007/978-1-4939-8651-4_12
DMPK Stem Cell Reports. 2015 Jan 13;4(1):143-54. doi: 10.1016/j.stemcr.2014.10.013
1型筋強直性
ジストロフィー
Dystrophin Nucleic Acids Res. 2018 Sep 19;46(16):8275-8298. doi: 10.1093/nar/gky548
小児急性 B リンパ芽球性白血病ETV6-RUNX1 Dev Cell. 2018 Feb 5;44(3):362-377.e7. doi: 10.1016/j.devcel.2017.12.005
ブラウ症候群 NOD2 J Allergy Clin Immunol. 2018 Jan;141(1):339-349.e11. doi: 10.1016/j.jaci.2017.04.013
QT延長症候群CALM2 Hum Mol Genet. 2017 May 1;26(9):1670-1677. doi: 10.1093/hmg/ddx073
自閉症
スペクトラム症
CHD8 Mol Autism. 2017 Mar 20;8:11. doi: 10.1186/s13229-017-0124-1
β-サラセミアHBB J Biol Chem. 2016 Aug 5;291(32):16576-85. doi: 10.1074/jbc.M116.719237
慢性肉芽腫 CYBB Exp Hematol. 2015 Oct;43(10):838-848.e3. doi: 10.1016/j.exphem.2015.06.002
ICF症候群 DNMT3B Int J Mol Sci. 2013 Sep 30;14(10):19774-81. doi: 10.3390/ijms141019774


サービス一覧

品番
製品名
応用例
希望小売価格
RCGB001 Gene editing service SNP
(一塩基置換細胞作製)

・疾患関連SNPの置換
・遺伝的背景の等しいコントロール細胞の作製





お問い合わせ下さい
RCGB002 Gene editing service KI
(ノックイン細胞作製)
・分化マーカーとしての蛍光蛋白質の導入
・ご要望の遺伝子を導入
RCGB003 Gene editing service KO
(ノックアウト細胞作製)
・非相同性末端結合(NHEJ)による破壊
・ストップコドンの挿入
・エキソン等の除去

※上記サービスメニューは参考となります。お客様のご要望に応じて、最適な編集設計と試験スキームを都度ご提案いたします。

 

SNIPER開発者

薬学博士

周郷 司(すごう つかさ)

 

  【略歴】
東京大学 薬学部卒
東京大学 医科学研究所

武田薬品工業株式会社にて、GPCR研究、核酸医薬研究、ゲノム編集研究に従事 (25年)。その間、Alnylam Pharmaceuticals 客員研究員を経て、株式会社GenAhead Bio CEO

<研究実績>
オーファンGPCRのリガンドとして、新規ホルモンの発見 (urotensin II, urotensin II related peptide, lysoPS) 1
免疫細胞、骨格筋、心筋への核酸のデリバリー方法の開発 2
効率的なゲノム編集のためにSNIPER法を開発 3, 4

参考

  1. Another ligand fishing for G protein-coupled receptor 14 –Discovery of urotensin II-related peptide in the rat brain. Sugo T., and Mori M. Peptides 29, 809-12. (2008) etc.
  2. Development of antibody-siRNA conjugate targeted to cardiac and skeletal muscles. Sugo T. et al.. J. Control. Release 237, 1-13. (2016)
  3. CRISPRの登場以降、前職での多数の実績を元に、スピンアウトベンチャーとして、広く全国の大手製薬会社、大学にサービスを展開中。
  4. ノックイン(KI)ドナーが、ゲノムの意図した位置以外に挿入されることは避けられないため、ゲノム編集操作後、SNIPER法により正確な挿入/ランダム挿入の程度をモニターし、早期に、正しいKIが多く、非特異的KIが少ない条件で改変処理された細胞群からのクローン単離に移ります。ゲノム編集作業は、長期にわたる複雑な作業なため、この様なごく早期にGo/No Go判定を行うことが、プロジェクトの運営上(費用面、時間管理面)有用です。