iPS細胞から広がる医療の未来

ヒトの身体は数十兆個の細胞から構成されていると推定されています。各細胞は固有の機能を有していますが、初めは受精卵という1つの細胞で、その受精卵が様々な種類の細胞へと分化していきます。受精卵から個体へと分化していく過程は発生と言われ、この発生のプロセスでは、細胞がダイナミックに変化していきます。このように分化した細胞は、元の受精卵のように、別の種類の細胞へと分化することはできないと考えられていました。しかし、2006年に京都大学の山中伸弥教授らにより報告された人工多能性幹細胞（iPS細胞）は、従来の概念を覆す特徴を有していました。皮膚や尿、血液などに含まれる体細胞（分化した細胞）から作製されるiPS細胞は、多様な細胞へと分化できるようになったのです。これらの研究成果により、山中教授らにはノーベル賞が授与され多くの人がiPS細胞を知ることとなりました。

iPS細胞には、二つの大きな特徴があります。一つは、先に記したように様々な種類の細胞へと分化することができることです。もう一つは、ほぼ無限に増殖することです。これらの特徴から、iPS細胞は再生医療や創薬研究での利用が強く期待されていて、その応用範囲が広がっています。

iPS細胞から神経、筋肉、心臓、肺など、さまざまな組織細胞へと分化誘導する研究が進み、患者の体内に移植する再生医療のための臨床研究が開始されています。国内では、既に「加齢黄斑変性」・「パーキンソン病」・「脊髄損傷」に対する臨床試験が開始されています。
iPS細胞は体細胞を採取した患者の遺伝的背景を保存しているため、分化した細胞や組織を患者に移植しても拒絶反応が起こる可能性が低いと考えられています。また、患者自身のiPS細胞を利用するだけではなく、より多くの患者に対応できるように他者由来のiPS細胞を用いた再生医療も研究・開発が進んでいます。

再生医療に加えて、iPS細胞は、神経難病、精神疾患、希少疾患など、アンメットメディカルニーズの高い疾患に対する治療法や創薬の開発にも役立つことが期待されています。動物の病態モデルしか存在しない疾患に対しても、患者さんの細胞からiPS細胞を作製し病変がみられる部位の細胞へと分化誘導して、ヒトのモデル細胞を作製することができます。さらに近年では、ゲノム編集の技術も幅広く利用されており、特定の遺伝子を編集した疾患モデル細胞が作製されています。これらの2種類の疾患モデル細胞は、それぞれのメリット、デメリットに応じて使い分けられ、疾患の原因解明や治療薬候補物質の評価試験に用いられています。

今後、iPS細胞を用いた再生医療や新薬開発の成功例といった実用化に関するニュースが増えてきて、iPS細胞をより身近に感じていただけることになると思います。