StemEdit 臨床用iPS細胞遺伝子編集サービス

REPROCELLの StemEdit 臨床用iPS細胞遺伝子編集サービスは、REPROCELLが提供する iPSC向け高度ゲノム編集プラットフォームです。マスターセルバンク（MCB）製造プロセスを開始する前に、目的とする遺伝子型（genotype）を実現することを可能にします。

本サービスにより、研究段階から臨床開発までを見据えた高精度なゲノム編集プラットフォームを活用することができます。

を組み合わせることで、細胞治療開発の迅速化を支援します。

AI強化型ゲノム編集：何が新しいのか

StemEditでは、当社の StemRNA™ Clinical iPSC Seed Clones と、Profluent Bio（米国カリフォルニア州エメリービル）社からライセンスされた AI設計ゲノム編集システム「OpenCRISPR-1™」を組み合わせたサービスです。

これにより、遺伝子編集作業の効率化を実現するとともに、GMPに整合した、トレーサビリティを備えた規制対応可能なプラットフォームを、開発の初期段階から提供します。

特徴

臨床応用での優位性

AI設計エディター（OPENCRISPR-1)

生成モデルを用いた独自設計により、自然界のCRISPRシステムを超える制度を実現

高い特異性

オフターゲットを低減し、より安全な臨床用遺伝子改変が可能

幅広いターゲット設計

塩基置換や免疫回避設計など、複雑な編集にも対応

臨床開発への適合性

トランスレーショナル研究や細胞治療アプリケーション向けに設計

iPSCを臨床応用する際の課題の一つは、ヒト白血球抗原（Human Leukocyte Antigen：HLA）の不一致によって生じる免疫原性です。これは、移植後の細胞の体内での生存率や治療効果を低下させる可能性があります。¹²

StemEditの高度な遺伝子編集プラットフォームを用いることで、免疫認識に関与する遺伝子を改変し、iPSCの免疫原性を低減することが可能です。

その方法の一つとして、B2M（β2ミクログロブリン）遺伝子および CIITA（主要組織適合遺伝子複合体［MHC］クラスIIトランスアクチベーター）遺伝子をノックアウトするアプローチがあります。これにより、低免疫原性（hypoimmune）細胞株の作製の基盤を構築することができます。

ヒトでは、B2Mタンパク質は細胞表面におけるHLAタンパク質（A～G）の提示に必須であり、一方 CIITAはHLAクラスII遺伝子の転写に不可欠な因子です。²³

B2MおよびCIITA遺伝子を同時にノックアウトすると、iPSCにおけるMHCクラスIおよびMHCクラスIIタンパク質の提示が阻害されます。その結果、多能性を維持したまま治療応用の可能性を高めることができます。¹

Evangelou C. OpenCRISPR-1: Generative AI Meets CRISPR. CRISPR Medicine News (2024)

Ruffolo JA, et al. Design of highly functional genome editors by modelling CRISPR-Cas sequences. Nature (2025)

Thomson T, et al. Harnessing artificial intelligence to advance CRISPR-based genome editing technologies. Nature Reviews Genetics (2026)